- O-GlcNAcase阻害剤ASN90は臨床段階にある新規化合物であり、未充足の医療ニーズが高い疾患であるPSPの治療薬として有望な候補
- PSPは歩行、バランス、発話、嚥下、視認に深刻な障害をもたらす希少神経疾患。進行すると、発症から3～5年で重度の障害を引き起こす
- PSPを対象とするASN90は臨床開発の第II相を開始する準備が整う
スペイン・バルセロナ & スイス・ローザンヌ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- スペインの製薬企業フェラーとスイスの臨床段階バイオテクノロジー企業アセニューロンは、未充足の医療ニーズが高いタウ関連希少疾患である進行性核上性まひ（PSP）を対象とするASN90の開発・商業化の世界的独占権をフェラーが取得するライセンス契約を締結したことを発表します。
フェラーとアセニューロンの両社は、今回の発表が世界希少・難治性疾患の日（2月28日）に近い時期に行われたことをうれしく思います。本契約は、PSPなどの希少疾患の患者の生活を向上させるために両社が行ってきたコミットメントを浮き彫りにするものです。
本契約の条件には、契約一時金、複数の開発／規制／商業上のマイルストーン支払いが含まれます。また、アセニューロンは、ASN90の世界での売上高に対して段階的な2桁のロイヤルティーを受領する権利を持ちます。
フェラーのマリオ・ロビローサ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「これはまたもや、社会に好影響を与えるという当社の目的に沿ってフェラーが前進していることを示す有意義な例です。私たちはBコープ企業として、必要としている人々に最善の解決策を提供するために、従業員が献身的に取り組んでいることを誇りに思います。」
アセニューロンの最高経営責任者で共同創設者のダーク・ベーハーは、次のようにコメントしています。「フェラーとのライセンス契約は、PSPに苦しむ患者さんやそのご家族にとって重要なニュースです。アセニューロンは、神経変性疾患に特化した企業として、神経科において未充足の医療ニーズが最も高い適応症の一部についてさらなるプログラムを開発することに加え、OGA機序の他の疾患への適用を今後も拡大していきます。」
フェラーの最高事業開発・グローバルアライアンス責任者であるオスカー・ペレスは、次のように述べています。「治療法の選択肢がないこうした重篤疾患の治療法を研究することは、変革的治療法を開発するというフェラーの使命と完全に合致しています。私たちは、PSP患者さんの人生を変えるような解決策を生み出すことを追求しています。ASN90は当社の成長中の神経疾患ポートフォリオに加わる非常に有望な製品であり、これにより神経科の分野におけるフェラーの重要性が高まります。」
フェラーは今後、ASN90の有効性と最適な用量範囲を決定するための第II相臨床試験を実施します。
SVBセキュリティーズがアセニューロンの独占的財務顧問を務めました。
進行性核上性まひについて
希少神経疾患のPSPは一般的に60歳前後で発症し、脳内にタウタンパク質の凝集体が蓄積する結果として、歩行、バランス、発話、嚥下、視認に関連した深刻な障害をもたらします。この疾患は徐々に悪化し、発症から3〜5年で重度の障害を引き起こします。10万人当たり3～6人がPSPを発症すると推定されており、現時点で既知の治療法は知られていません。
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1. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
2. Lopez G, Bayulkem K, Hallett M. Progressive supranuclear palsy (PSP): Richardson syndrome and other PSP variants. Acta Neurol Scand. 2016 Oct;134(4):242-9. doi: 10.1111/ane.12546. Epub 2016 Jan 6.
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