La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado 'Vyjuvek', una terapia génica basada en el vector del virus del herpes simple tipo 1 (HSV-1), para el tratamiento de heridas en pacientes de seis meses de edad y mayores con piel de mariposa o epidermólisis ampollosa distrófica (DEB, por sus siglas en inglés) con mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).
"Vyjuvek es el primer tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA para DEB, un trastorno genético de la piel raro y grave", asegura el director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, Peter Marks.
DEB es un trastorno genético que afecta el tejido conectivo en la piel y las uñas y es el resultado de mutaciones en el gen COL7A1. Este gen codifica el colágeno tipo VII (COL7), que es una proteína esencial que ayuda a fortalecer y estabilizar las capas externa y media de la piel. Cuando COL7A1 es deficiente, las capas de la piel pueden separarse, causando ampollas y heridas dolorosas y debilitantes.
La epidermólisis ampollosa distrófica (DEB, por sus siglas en inglés) generalmente se presenta al nacer y se divide en dos tipos principales según el patrón de herencia: epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) y epidermólisis ampollosa distrófica dominante (DDEB).
Los síntomas pueden variar ampliamente entre las personas afectadas. Las personas con DEB generalmente tienen casos leves con ampollas que afectan principalmente a las manos, los pies, las rodillas y los codos. Los casos de RDEB pueden ser dolorosos y debilitantes y a menudo implican ampollas generalizadas que pueden provocar pérdida de la visión, desfiguración y otras complicaciones médicas graves, que podrían ser fatales.
'Vyjuvek' es un virus del herpes simple modificado genéticamente (diseñado en un laboratorio) que se usa para administrar copias normales del gen COL7A1 en las heridas. Las moléculas de COL7 se organizan en haces largos y delgados que forman fibrillas de anclaje que mantienen unidas la epidermis (piel) y la dermis, lo cual es esencial para mantener la integridad de la piel.
Este virus también ha sido modificado para eliminar su capacidad de replicarse en células normales. Se mezcla en un gel excipiente (ingrediente no activo) antes de la aplicación tópica y un profesional de la salud aplica uniformemente el gel en gotitas a las heridas de un paciente una vez por semana.
La seguridad y la eficacia de 'Vyjuvek' se han establecido principalmente en un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el que participaron un total de 31 sujetos con DEB, incluidos 30 sujetos con RDEB y un sujeto con DDEB.
En el estudio, se identificaron y aleatorizaron dos heridas DEB de tamaño comparable en cada paciente para recibir la administración tópica de 'Vyjuvek' o el placebo semanalmente. La edad de los sujetos osciló entre un año y 44 años (edad media 17 años).
La eficacia se estableció mediante la mejora de la cicatrización de heridas, definida como la diferencia en la proporción de cierre completo (100%) de la herida confirmado entre las heridas tratadas con 'Vyjuvek' y las tratadas con placebo a las 24 semanas. El sesenta y cinco por ciento de las heridas tratadas con 'Vyjuvek' se cerraron por completo, mientras que solo el 26 por ciento de las heridas tratadas con placebo se cerraron por completo.
Las reacciones adversas más comunes asociadas con 'Vyjuvek' incluyeron picazón, escalofríos, enrojecimiento, sarpullido, tos y secreción nasal.
Algunas de las precauciones que deben tomar los pacientes durante su tratamiento con 'Vyjuvek' son: evitar el contacto directo con las heridas tratadas y los apósitos durante las 24 horas posteriores a la aplicación del gel; lavarse las manos y usar guantes protectores cuando cambien los apósitos y las heridas; y desinfectar los vendajes desde el primer cambio de apósito después del tratamiento con 'Vyjuvek' con un agente virucida.
