全身の筋肉が動かせなくなっていく難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」の患者のうち、特定の遺伝子に変異のあるタイプ向けに作られ、米国で4月に迅速承認された治療薬「トフェルセン」を、東京医科歯科大が独自に輸入して、病気が急速に進行する可能性がある国内の患者への投与を計画していることが26日、分かった。
計画を病院に申請した横田隆徳・東京医科歯科大教授は「薬があるのだから、目の前の患者に早く投与してあげたい。1人でも認められれば、他の患者でも認めてもらうための道筋になる」と訴える。
病院には、この薬の対象となり進行の速いタイプの患者が1人いるが、日本ではまだ企業が承認申請しておらず、海外で使えるのに日本では使えない「ドラッグラグ」が生じている。国内での承認を待つ間に症状が進んでしまう事態を避けるため、担当医らは国内で承認されていない薬を一定の条件下で使う「未承認新規医薬品等を用いた医療」という2016年に導入された国の仕組みを活用することを検討。今月、病院内の評価委員会に申請書を出した。
