[vc_row][vc_column][vc_row_inner][vc_column_inner][vc_column_text]Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性黒内障10型による失明患者を対象とした第I/II相BRILLIANCE試験で初期の有効性シグナルを示したと発表した。
昨年開始された本試験は、最大18名の成人および小児のリーバー先天性甘皮症患者を対象に、EDIT-101の安全性、忍容性および有効性を3段階の用量で評価することを目的としています。被験者は片眼にEDIT-101を網膜下注射で単回投与し、投与後1年間は3ヵ月ごとに、さらに2年間は頻度を下げてモニタリングを行っています。
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遺伝子編集の証拠
「低用量群の2人には効果が見られなかったものの、中用量群で治療を受けた人の初期観察では、遺伝子編集が行われたことを示す臨床的証拠が得られました」とMichael氏は述べています。具体的には、網膜変性に関する国際シンポジウムで発表された予備的な結果によると、中用量コホートの3人の患者のうち2人に有効性のシグナルが見られ、臨床的有用性の最初の裏付けとなりました。
Editas社は、被験者の1人が1.5ヵ月目に最高矯正視力（BCVA）の改善を0.7 logMARまで示し、6ヵ月目にも持続したと述べています。一方、同じ被験者では、未治療の眼と比較して、試験眼の全視野光感受性閾値（FST）検査による網膜感度の改善に「正の傾向」が見られ、2番目の被験者では、この指標で「顕著な」改善が見られましたが、BCVAは安定しているに過ぎませんでした。
用量制限のある毒性はなし
同社によると、治療を受けた6名の被験者全員の安全性データによると、ほとんどの有害事象は軽度で、主に外科手術と網膜下注射に起因するものであり、用量制限毒性はありませんでした。また、軽度の前房炎が認められましたが、ステロイドの内服でコントロールされたとのことです。「この安全性プロファイルにより、高用量の成人コホートと中用量の小児コホートの両方で被験者の登録と治療を開始することができました」とMichael氏は述べています。
最高医学責任者のリサ・マイケルズは、「これらの有望な結果は、当社のin vivo遺伝子編集プラットフォームのコンセプトを証明するものである」と述べました。しかしながら、このニュースを受けて同社の株価は最大で22％下落しました。
Editas社は、アラガン社が2018年にこの遺伝子治療薬のオプションを行使した後、アラガン社との契約に基づき、EDIT-101（旧称：AGN-151587）を開発していました。しかし、AbbVie社が2020年にAllergan社を買収し、同年末にEDIT-101の権利を返還することを決定しています。
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