PTC Therapeutics ha informado de que "no está de acuerdo con el reciente dictamen del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en ingles) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que recomienda no renovar la autorización 'Translarna' (ataluren), por lo que está en proceso de presentar una solicitud detallando los motivos de reevaluación.
El motivo para no renovar 'Translarna', medicamento autorizado en 2014 para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne, ha sido la falta de eficacia confirmada tras una revisión completa de los datos disponibles sobre sus beneficios y riesgos.
Según el Reglamento (CE) no 726/2004, la autorización de comercialización de 'Translarna' sigue vigente en los mercados miembros de la CEE al menos hasta que finalice el proceso de reexamen y la Comisión Europea (CE) tome una decisión formal adoptando los resultados del proceso de reevaluación.
Por lo tanto, explica la compañía, "todos los pacientes pueden seguir en tratamiento y los médicos pueden prescribir 'Translarna' a nuevos pacientes en este momento". El pasado martes, la AEMPS, dependiente del Ministerio de Sanidad, informaba de la decisión de la Agencia Europea del Medicamento y recomendaba dejar de administrarlo.
Mientras desde la Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM) se mostraban "prudentes" ante la recomendación de la EMA, al tiempo que afirmaban su intención de esperar hasta la revaluación.
"Hemos recibido la recomendación de la EMA con la preocupación que genera este tipo de noticias para las familias y pacientes, dado que no hay muchas alternativas en los tratamientos. Lo positivo es que el laboratorio va a pedir revaluar el estudio y estiman que para enero de 2024 se harán públicos los resultados", explicaba a Europa Press la directora de la Federación ASEM, Begoña Martín.
SE TOMA LA DECISIÓN TRAS EL ANALISIS DE VARIOS ESTUDIOS
El CHMP concluyó que el estudio 041 -un ensayo clínico fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en 360 pacientes de 7 años y mayores- no ha confirmado la eficacia de 'Translarna'. A la fase de doble ciego, que duró 72 semanas, le siguió otra fase de 72 semanas en la que los pacientes que inicialmente recibieron placebo pasaron a recibir 'Translarna'. Estos resultados se consideraron particularmente relevantes, ya que el estudio incluyó una población que se esperaba fuera más sensible a los efectos del medicamento.
En su revisión, el CHMP también consideró la comparación de los resultados en los pacientes tratados con 'Translarna' e incluidos en el registro STRIDE (estudio 025o) con los datos de la historia natural de la enfermedad. El CHMP tuvo en cuenta los resultados que se observaron en el retraso en la pérdida de deambulación, pero no pudo llegar a una conclusión, dadas las dudas metodológicas y la incertidumbre generada por las comparaciones indirectas. Asimismo, no se vio un beneficio claro en los resultados de otros parámetros. Por último, el comité también consideró los estudios pediátricos 045 y 046.
