El Comité de Productos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha adoptado una opinión científica positiva para 'Arpraziquantel', utilizado para tratar la esquistosomiasis en niños pequeños de 3 meses a 6 años.
La esquistosomiasis es una enfermedad tropical desatendida causada por trematodos sanguíneos (gusanos trematodos) que pueden permanecer en el cuerpo durante muchos años y causar daños a órganos como la vejiga, los riñones y el hígado. El parásito vive en agua dulce en regiones tropicales y subtropicales.
Esta enfermedad afecta principalmente a comunidades sin acceso a agua potable y saneamiento adecuado. Se encuentra en toda África y también en partes de América del Sur, el Caribe, Oriente Medio y Asia. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), más de 250 millones de personas necesitaron tratamiento preventivo para la esquistosomiasis en 2021. Al menos 20.000 personas mueren anualmente a causa de la infección.
Se ha observado ampliamente que la falta de una formulación pediátrica adecuada para los niños pequeños, que representan aproximadamente 50 millones de pacientes, ha limitado la capacidad de controlar la enfermedad. En los niños, la esquistosomiasis puede tener consecuencias graves, incluido el deterioro del desarrollo físico y cognitivo.
'Arpraziquantel' es el primer medicamento formulado para satisfacer las necesidades de los niños en edad preescolar. Se deriva del praziquantel, el tratamiento estándar para la esquistosomiasis desarrollado en los años 1970. Este tratamiento induce parálisis muscular en los gusanos esquistosomas, lo que hace que aflojen su agarre en la pared de las venas mesentéricas. En cambio, migran al hígado donde finalmente son destruidos y eliminados.
El medicamento estará disponible en comprimidos dispersables de 150 mg. Está aprobado para niños que pesen al menos 5 kg y se debe tomar completamente disperso en agua mediante un vaso o una jeringa. El medicamento tiene un sabor aceptable para los niños pequeños y resiste el ambiente cálido del clima tropical.
Los beneficios y la seguridad del medicamento se evaluaron basándose en los resultados de los ensayos clínicos de fase II y III en los que 442 niños de 3 meses a 6 años recibieron Arpraziquantel. Durante los ensayos, se informaron tasas de curación muy altas ya que no se observaron huevos de parásitos en las heces ni en la orina semanas después del tratamiento.
Los eventos adversos sospechosos notificados con mayor frecuencia fueron dolor abdominal, diarrea y vómitos. El desarrollo de 'Arpraziquantel' fue impulsado por el Consorcio de Praziquantel Pediátrico, una asociación público-privada dedicada al desarrollo de este medicamento como medicamento pediátrico. Tratamiento de la esquistosomiasis en niños en edad preescolar.
El proyecto está financiado a través de la Asociación Europea y de Países en Desarrollo para Ensayos Clínicos (EDCTP) entre países europeos y africanos que apoya ensayos clínicos colaborativos y estudios clínicos sobre pobreza- enfermedades infecciosas relacionadas en África y el Fondo Global Health Innovative Technology (GHIT) con sede en Japón.
Merck presentó la solicitud según el procedimiento EU-M4all para medicamentos de alta prioridad para uso humano destinados a mercados fuera de la Unión Europea (UE) en nombre del Consorcio de Praziquantel Pediátrico. La opinión científica positiva de la EMA agilizará la precalificación de la OMS y facilitará el registro nacional de Arpraziquantel para su uso en programas de salud pública en países donde la enfermedad es endémica.
