La Agencia Europa del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha anunciado que busca hasta finales de 2024 dos desarrolladores más para PRIME, un plan que pretende para mejorar el apoyo al desarrollo de medicamentos de terapias avanzadas dirigidos a necesidades maédicas no cubiertas.
A través de PRIME, la Agencia ofrece apoyo temprano y proactivo a los desarrolladores de medicamentos para optimizar la generación de datos sólidos sobre los beneficios y riesgos de un medicamento y permitirevaluación acelerada de las aplicaciones de medicamentos. Esto ayudará a los pacientes a beneficiarse lo antes posible de terapias que pueden mejorar significativamente su calidad de vida.
El primer participante seleccionado para unirse al inicio del piloto fue el Hospital Clínic de Barcelona que está desarrollando ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en las propias células T de los pacientes. El medicamento está indicado para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda recidivante/refractaria, un tipo de cáncer de la sangre. En diciembre de 2021, se le concedió la elegibilidad para PRIME, el plan de la EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos dirigidos a una necesidad médica no cubierta.
En una segunda ronda que finalizó en diciembre de 2023, un total de 11 candidatos expresaron su interés en unirse al piloto. La EMA seleccionó a dos nuevos participantes, ambos desarrollando medicamentos de terapia génica. TregTacRes, un medicamento basado en células T modificadas, destinado a ser utilizado como terapia complementaria después de un trasplante, está siendo desarrollado por el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) - Charité. Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) es desarrollado por Fondazione Telethon y está destinado al tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.
Los desarrolladores académicos sin fines de lucro son un importante contribuyente al desarrollo de los ATMP, pero la experiencia ha demostrado que cumplir con los requisitos regulatorios puede ser un desafío. Si bien el piloto no introduce ninguna herramienta regulatoria nueva, la EMA se compromete a ayudar a los participantes a aprovechar el uso de las herramientas regulatorias existentes y las medidas de apoyo al desarrollo.
Los participantes piloto seleccionados se beneficiarán de reducciones y exenciones de tasas, tal como se establece en la Decisión del Director Ejecutivo de la Agencia sobre incentivos de tasas para el asesoramiento científico , las solicitudes de autorización de comercialización y las inspecciones previas a la autorización.
Los resultados iniciales del piloto se esperan para 2025. Una vez finalizado, se publicará un informe sobre las lecciones aprendidas de esta iniciativa y las áreas de mejora en apoyo a los desarrolladores académicos.
Los posibles candidatos a desarrolladores pueden presentar su solicitud completando el formulario de solicitud disponible en el sitio web de la EMA o ponerse en contacto con la Agencia a través de atmppilot@ema.europa.eu para expresar su interés en participar en el piloto o recibir más información. También está disponible un documento actualizado de preguntas y respuestas.
