Roche ha anunciado este lunes que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha adoptado una opinión positiva para crovalimab, registrado como 'PiaSky', en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
El CHMP ha recomendado el uso de 'PiaSky', un novedoso anticuerpo monoclonal que se recicla, y que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años con un peso de 40 kg) que sean nuevos o que hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5. Si se aprueba, 'PiaSky' será el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en Europa, con la opción de autoadministración tras una formación adecuada.
Esto puede proporcionar una alternativa a los inhibidores de C5 actuales que requieren infusiones intravenosas (IV) regulares, ayudando potencialmente a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores. Se espera que próximamente la Comisión Europea tome una decisión final sobre la aprobación de 'PiaSky'.
"Las personas que viven con HPN se enfrentan a un tratamiento de por vida, que a menudo requiere infusiones intravenosas frecuentes y visitas a la consulta que consumen mucho tiempo. Con la opción de administración del tratamiento una vez al mes, la recomendación que hemos recibido hoy puede suponer más libertad en la vida diaria de pacientes y cuidadores", señala el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
La HPN es una enfermedad rara de la sangre, potencialmente mortal, que afecta a unas 20.000 personas en todo el mundo. En la HPN, los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal. Los inhibidores de C5 bloquean parte de la cascada del sistema del complemento y han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN.
'PiaSky' es un novedoso inhibidor de C5 que se recicla en el torrente sanguíneo, lo que permite que esta terapia se una e inhiba la proteína C5 varias veces y actúe durante más tiempo en el organismo con un pequeño volumen de medicamento. Esto permite la administración SC cada cuatro semanas, tras una infusión IV inicial y dosis semanales de carga SC durante el primer mes de tratamiento.
