UCB ha informado de que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus sigas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) han aceptado la solicitud de nuevo medicamento (NDA) y la solicitud de autorización de comercialización (MAA) para 'zilucoplan', un péptido macrocíclico pequeño, inhibidor del componente 5 del complemento (C5), administrado por vía subcutánea, para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que son positivos en anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR-Ab+), y que necesitan tratamiento adicional al de esteroides o inmunosupresores no esteroideos.
La gMG es una enfermedad autoinmune crónica e imprevisible en la que los autoanticuerpos patógenos pueden alterar la transmisión sináptica en la unión neuromuscular al dirigirse a proteínas específicas de la membrana postsináptica. Esto altera la capacidad de los nervios para estimular el músculo y da lugar a una contracción más débil.
Las personas que padecen MG pueden experimentar diversos síntomas, como párpados caídos, visión doble y dificultad para tragar, masticar y hablar, así como una grave debilidad de los músculos que puede provocar una debilidad de los músculos respiratorios potencialmente mortal.
En los Estados Unidos se calcula que la prevalencia de la MG es de 14 a 20 por cada 100.000 personas, aproximadamente 36.000 a 60.000 casos. En Europa se calcula que la prevalencia de la MG es de 10 por cada 100.000 personas. Además, en España, la miastenia gravis afecta a unas 15.000 personas según los últimos datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
"Las personas con gMG experimentan una alta carga de tratamiento, además de la repercusión debilitante de su enfermedad, por lo que existe una clara necesidad de tratamientos adicionales específicos para dar apoyo a la comunidad de pacientes con gMG. Nuestro objetivo es ofrecer una solución que pueda cubrir estas necesidades y transformar vidas. La aceptación de la NDA por la FDA, así como la aceptación de la MAA por la EMA, nos acerca un paso más en nuestro recorrido hacia la aprobación de este medicamento. Esperamos trabajar con la FDA y la EMA para ayudar a hacer llegar esta importante y nueva opción de tratamiento a los pacientes", ha dicho el vicepresidente ejecutivo de Soluciones para Neurología y director de mercado internacional/UE de UCB, Charl van Zyl.
En este sentido, la compañía espera recibir respuesta de las agencias reguladoras durante el cuarto trimestre del próximo año 2023. En concreto, la NDA y la MAA se basan en los datos procedentes del estudio pivotal de fase 3 RAISE (NCT04115293), que ha demostrado en la semana 12 que el tratamiento con zilucoplan (0,3 mg/kg al día) produjo mejoras clínicamente significativas y estadísticamente relevantes en resultados clave específicos de la gMG en comparación con placebo en pacientes con gMG AChR-Ab+.
El estudio cumplió su criterio de valoración principal, al mostrar zilucoplan una mejora promedio corregida con placebo de 2,09 puntos en la puntuación de actividades de la vida diaria con miastenia gravis (MG-ADL) en la semana 12. 'Zilucoplan' demostró un perfil de seguridad favorable y una buena tolerabilidad, mostrándose una tasa similar de acontecimientos adversos durante el tratamiento (TEAEs) entre zilucoplan (76,7%) y el placebo (70,5%).
Los TEAE más habituales fueron hematoma en el punto de inyección, cefalea y diarrea. Las tasas de descontinuación del tratamiento debido a un TEAE fueron bajas, y todos los pacientes que completaron el periodo de tratamiento de 12 semanas han entrado en el estudio de extensión abierta RAISE-XT (NCT04225871) en curso.
"Estamos muy comprometidos con la mejora de los resultados para la comunidad de pacientes con gMG. Las personas con gMG sufren síntomas impredecibles, fluctuantes y debilitantes que afectan en gran medida a sus vidas. Queremos ayudar a reducir la carga diaria de esta difícil enfermedad. Si se aprueba, 'Zilucoplan' puede cubrir la necesidad insatisfecha de las personas con gMG al proporcionarles mejoras específicas en los signos y síntomas de la actividad y gravedad de la enfermedad de gMG. Una ventaja de los tratamientos dirigidos es que pueden ayudar a reducir los acontecimientos adversos que pueden estar asociados al tratamiento inmunosupresor no específico de la gMG", ha dicho el vicepresidenta ejecutiva y directora médica de UCB, Iris Loew-Friedrich.
UCB prevé presentar solicitudes reglamentarias para zilucoplan en la gMG en Gran Bretaña, Japón y el resto del mundo a partir del 3.er trimestre de 2022. Junto con 'Zilucoplan', UCB también está investigando rozanolixizumab, un anticuerpo monoclonal administrado por vía SC que actúa sobre el receptor neonatal humano Fc (FcRn) en adultos con miastenia gravis generalizada. UCB prevé presentar la solicitud reglamentaria para rozanolixizumab más adelante este mismo año.
