La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha pedido a los profesionales sanitarios que se monitorice la función hepática de pacientes tratados con 'Zolgensma' ante posibles riesgos, después de que el pasado agosto Novartis informará de la muerte por insuficiencia hepática aguda de dos pacientes tras el tratamiento con su terapia génica.
Este comunicado se produce la discusión del Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC, por sus siglas en inglés) con los profesionales de la salud (DHPC). Recientemente se notificaron casos mortales de insuficiencia hepática aguda en pacientes tratados con 'Zolgensma' (onasemnogén abeparvovec), un medicamento de terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara y grave de los nervios que provoca atrofia muscular y debilidad.
En una comunicación directa a profesionales sanitarios (DHPC) se ha informado sobre los casos fatales de insuficiencia hepática, Así, les recomienda monitorear la función hepática, evaluar la sospecha de daño hepático después de la infusión y más consejos sobre la reducción gradual del tratamiento con corticosteroides.
"Los profesionales de la salud deben evaluar de inmediato a los pacientes con pruebas de función hepática que empeoran y/o signos o síntomas de enfermedad hepática aguda. Si los pacientes no responden adecuadamente al tratamiento con corticosteroides", afirma en un comunicado.
La comunicación directa a profesionales sanitarios para 'Zolgensma' se enviará al comité de terapias avanzadas (CAT) de la EMA y al comité de medicamentos humanos de la EMA (CHMP). Cuando se adopte un comunicado, los titulares de las autorizaciones de comercialización difundirán la DHPC a los profesionales sanitarios, de acuerdo con un plan de comunicación acordado, y se hará publica su comunicación.
'Zolgensma' se administra por vía intravenosa en una única dosis, tiene como principio activo onasemnogene abeparvovec. Este fármaco consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica.
En concreto, está indicado para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos y se estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa, que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal. Es un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.
En España el Ministerio de Sanidad lo incluyó, en diciembre de 2021, en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) para el tratamiento de determinados tipos graves de la atrofia muscular espinal (AME).
